„Náš pacient prišiel do Milána v auguste 2022 ako 9-mesačný, nasledovala príprava a presné preverenie vhodnosti pre liečbu. V októbri mu lekári odobrali krvné bunky. Tie sa následne laboratórne upravovali a takto opravené sa po príprave vrátili koncom októbra pacientovi a zabezpečili správnu funkciu chybného enzýmu. Chlapček bol ešte mesiac v nemocnici, kde bol sledovaný a liečili sa komplikácie. Následne bol v domácom prostredí, ale ešte stále v blízkosti centra, kde mu podávali liečbu a chodil na pravidelné odbery. Vo februári prišiel na Slovensko a každý mesiac bude chodiť na kontrolu krvných parametrov na Transplantačnej jednotke kostnej drene Kliniky detskej hematológie a onkológie LF UK a NÚDCH. Následne o 6 mesiacov od podania lieku absolvuje znova kontrolu v Miláne. Dlhodobé sledovanie pacienta bude aj naďalej prebiehať v spolupráci so zahraničným pracoviskom,“ vysvetľuje doc. MUDr. Miriam Kolníková, PhD., prednostka Kliniky detskej neurológie LF UK a NÚDCH.
Liečba génovými terapiami, ktorú Matúš absolvoval, je inovatívna a revolučná, pretože pomáha tam, kde doteraz nič iné nezabralo. Od toho sa odvíja aj jej cena. Tá sa pohybuje v miliónoch eur, je však doživotná a pre každého pacienta sa liek vyrába na mieru. Podľa osem rokov prebiehajúcej štúdie sú deti, ktoré liek dostali, takmer úplne zdravé. „Všeobecná zdravotná poisťovňa schválila liečbu ako plánovanú zdravotnú starostlivosť, ktorú nie je možné poskytnúť na Slovensku, ale je indikovaná špecialistami a vedie k úplnému vyliečeniu ochorenia. Obrovskú zásluhu na tomto úspechu patrí kolektívu slovenských lekárov, ktorého súčasťou je okrem docentky Kolníkovej aj doktorka Cecília Marinová, ktorá začala cezhraničnú liečbu vybavovať. Spojením síl lekárskych kapacít, zdravotnej poisťovne, ale aj samotných rodičov a najmä malého pacienta sa podarilo rozbehnúť proces liečby svetových rozmerov,“ uzatvára Eva Peterová.
